Author - bkmf

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Verfahrensstand Vosoritide

Liebe Mitglieder, liebe Interessierte,   im Nachgang der Publikation im Lancet Journal ist der Verfahrensstand zu Vosoritide interessant. Eine Zulassung muss vom jeweiligen pharmazeutischen Unternehmen beantragt werden. Bei Arzneimittel für Seltene Erkrankungen geschieht dies üblicherweise im Rahmen eines zentralisierten Verfahrens durch die Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA). Hierzu werden umfangreiche Daten eingereicht und geprüft. Zentraler Aspekt eines solchen Verfahrens ist die Nutzen-Risiko-Abwägung, die mit einer positiven oder negativen Empfehlung endet. Diese ist die Grundlage für die Erteilung bzw. Ablehnung der Zulassung durch die...

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Zusammenfassung des Artikels zur Phase 3 von Vosoritide

Liebe Mitglieder, liebe Interessierte,   am 5.09. ist der Fachartikel mit Ergebnissen der Phase 3 Studie von Vosoritide im Lancet erschienen.  Der Titel ist etwas lang, daher hier nur der Hinweis zur Zitation mit Link am Seitenende.  Vosoritide ist der Name des Wirkstoffs, der Handelsname ist aktuell noch nicht bekannt.  Der Artikel ist auch online erhältlich, allerdings ist er kostenpflichtig und auf Englisch.  Daher haben wir uns entschieden, eine deutsche Zusammenfassung zu erstellen.  Bitte beachten Sie, dass es sich hier um...

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Podcast-Empfehlung mit Ninia LaGrande

Liebe Mitglieder, liebe Interessierte,   Ninia LaGrande kennt ihr inzwischen alle. Nicht nur vom Kleinwuchsforum ;-) Dass sie neben ihrer Karriere als Poetry Slammerin (Spoiler: welche sie nun beenden möchte), erfolgreiche Autorin, Fernseh-, Panel- und Eventmoderatorin ist, wissen viele von euch ebenfalls. Für mich und viele andere kleinwüchsige Frauen ist sie auch noch ein absolutes Rolemodel. Nicht nur weil sie Muttersein und Kleinwuchs aktiv in der Öffentlichkeit thematisiert. Unter anderem darüber spricht sie in diesem spannenden Podcast. Darin sagt sie auch noch viel andere...

TRPS/MHE Absage Treffen in Wolfsburg

Liebe Mitstreiter und Betroffene!   Wie ihr alle sicher den Medien entnommen habt, steigen seit zwei Wochen in ganz Deutschland die Corona-Fallzahlen. Aus diesem Grund kann die Jugendherberge in Wolfsburg nicht die Teilnehmerzahl auf unser angemeldetes Kontingent von 40 bis 45 Personen zulassen. Durch die einzuhaltenden Abstandsregeln stehen uns in unseren gebuchten Seminarräumen nur Plätze für maximal 16 Personen zur Verfügung, Tendenz eher fallend. Nur die geplante Anzahl von Betten war reservierbar, ist aber ebenfalls gerade in der Diskussion. Bis November ist...

Neuer Veranstaltungsort für das Jugendseminar im Juli

Liebe Mitglider, aufgrund von Coronabedingten Auflagen kann das geplante Jugendseminar nicht mehr in der Jugendherberge Lüneburg stattfinden.  Als Alternative hat uns die Jugendherberge Wittenberg zugesagt. Falls ihr aufgrund der Verschiebung absagen müsst, macht dies bitte bis Freitag, den 10.07. bei Vicy (victoria.schippmann@bkmf.de). Die Bahnreisenden können ihre Tickets bei der Deutschen Bahn umtauschen. Euer BKMF

Studie zu Patienten & Innovation

Liebe Mitglieder, uns erreichte die Anfrage einer Doktorandin des Hasso Plattner Instituts.  Sie untersucht die Fragestellung, wie Patienten durch eigene Betroffenheit zu Erfindern werden. Vielleicht spricht euch das Thema an und ihr habt Lust, teilzunehmen  Link zur Studie Für jeden ausgefüllten Fragenbogen werden 2€ an eine Organisation im Bereich der Seltenen Erkrankugnen gespendet. Euer BKMF  

GB Nr. 25

Neuerscheinung Gelbes Blatt Nr. 25 Kleinwuchs, Schwangerschaft, Geburt und Elternsein

Liebe Mitglieder, liebe Interessierte,   wir freuen uns, auf die Neuerscheinung eines Gelben Blattes hinweisen zu dürfen:  „Nr. 25 Kleinwuchs, Schwangerschaft, Geburt und Elternsein“ In diesem Gelben Blatt werden die Erfahrungen eines mehrjährigen Projektes zu dem Thema zusammengefasst und aufbereitet. Falls direkt Fragen zu dem Themakomplex entstehen sollten, können Sie sich auch gerne direkt an die Beratung wenden:  beratung@bkmf.de Hier kann auch der Kontakt zu ehrenamtlichen Beraterinnen hergestellt werden. Das Gelbe Blatt lässt sich ab sofort in unserem Onlineshop bestellen:   Viele Grüße Euer BKMF  

GB Nr. 1a ACH Titel

Überarbeitung Gelbes Blatt Nr. 1a Achondroplasie

Liebe Mitglieder, liebe Interessierte,   wir freuen uns, auf die Überarbeitung des Gelbesn Blattes Nr. 1a Achondroplasie hinweisen zu dürfen. Mit dieser Überarbeitung wird das Gelbe Blatt auf den aktuellen Stand gebracht. Zur Verdeutlichung der Entwicklungsbandbreite bei motorischen Meilensteinen sind entsprechende Grafiken eingefügt worden. Auch das zugrunde liegende Design wurde aktualisiert. Falls weitere Fragen zu dem Thema Achondroplasie entstehen sollten, können Sie sich auch gerne direkt an die Beratung wenden:  beratung@bkmf.de Das Gelbe Blatt lässt sich ab sofort in unserem Onlineshop bestellen oder ist...

neuer Termin

Verschiebung Tagestreffen

Verschiebung Tagestreffen / Mitgliederversammlung am 14.03.2020 wegen Coronavirus     Sicherlich habt ihr die Ereignisse der letzten Tage verfolgt oder seid bereits selbst von den besonderen Umständen betroffen. Auch wenn es noch keine konkrete Anweisung gibt, sehen wir es durchaus als unsere gesellschaftliche Verantwortung, die weitere Verbreitung des Coronavirus nicht zu forcieren. Daher haben wir uns entschieden, das Tagestreffen inkl. Mitgliederversammlung morgen, 14.03.2020 nicht durchzuführen. In der großen Zuversicht, dass die Situation dann unter Kontrolle ist und unter Berücksichtigung eurer Termine, haben wir uns entschieden...

neuer Termin

Absage Tagestreffen 14.03.2020

Liebe Teilnehmer/innen, wir müssen euch aufgrund neuester Entwicklung leider mitteilen, dass wir sehr kurzfristig unser diesjähriges Tagestreffen am Samstag, den 14. März 2020 absagen müssen.  Das Schulamt der Stadt Düsseldorf hat uns heute Vormittag mitgeteilt, dass zurzeit keine Veranstaltungen in diesem Rahmen genehmigt sind. Dies ist eine strickte Auflage der Stadt, an die wir uns natürlich halten werden. Wir bedauern es sehr, wollen aber auch unserer gesellschaftlichen Verantwortung gerecht werden und werden daher die weitere Entwicklung abwarten. Überlegungen zu einem alternativen Treffen bestehen, sind...