Liebe Mitglieder, liebe Interessierte,

im Nachgang der Publikation im Lancet Journal ist der Verfahrensstand zu Vosoritide interessant. Eine Zulassung muss vom jeweiligen pharmazeutischen Unternehmen beantragt werden. Bei Arzneimittel für Seltene Erkrankungen geschieht dies üblicherweise im Rahmen eines zentralisierten Verfahrens durch die Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA). Hierzu werden umfangreiche Daten eingereicht und geprüft. Zentraler Aspekt eines solchen Verfahrens ist die Nutzen-Risiko-Abwägung, die mit einer positiven oder negativen Empfehlung endet. Diese ist die Grundlage für die Erteilung bzw. Ablehnung der Zulassung durch die Europäische Kommission. Ein solches Verfahren dauert ungefähr 1 Jahr.

Die Unterlagen von Vosoritide wurden eingereicht und Mitte August 2020 durch die EMA validiert (als vollständig betrachtet). Üblicherweise werden Arzneimittel für bestimmte Gruppen zugelassen. Hierzu zählen u.a. Schweregrade einer Erkrankung, Krankheitsstadien, Altersgruppen etc. Die Entscheidung hierüber liegt ebenfalls bei der EMA. Sie orientiert sich dabei an den Einschlusskriterien der zulassungsbegründenden Studien, kann jedoch auch davon abweichen. Die Phase 3 Studie, zu der die Daten publiziert wurden, bezog sich auf Kinder zwischen 5 und 18 Jahren.

Arzneimittel sind in Deutschland üblicherweise zeitnah nach Zulassung erhältlich.  Eine deutsche Besonderheit ist, dass diese auch direkt verordnungs- und erstattungsfähig sind.

Florian Innig