Positive Empfehlung für Vosoritide durch EMA

25/06/2021

Liebe Mitglieder, liebe Interessierte,

 

das Zulassungsverfahren für Vosoritide (dem Wirkstoff der Firma BioMarin) geht in großen Schritten voran und hat heute einen wichtigen Schritt gemacht.  Der Ausschuss für Humanarzneimittel (im englischen Original:  Committee for Medicinal Products for Human Use, oder kurz CHMP) hat eine Empfehlung für die Zulassung ausgesprochen.  Der Handelsname von Vosoritide lautet Voxzogo.

Diese Empfehlung wird nun von der EU-Kommission diskutiert und im Regelfall dann auch beschlossen.  Dieses Verfahren dauert üblicherweise 6-8 Wochen, also grob Mitte August.  Eine tatsächliche Marktverfügbarkeit wird dann weitere 4-6 Wochen später gegeben sein, da erst im Nachgang der Zulassung durch die EU-Kommission Beipackzettel etc. gedruckt und aufbereitet werden können.  Im Ergebnis ist mit einer realen Verfügbarkeit ab Mitte September zu rechnen.

Im Unterschied zu der Zulassungsstudie, die Kinder ab 5 Jahren einschloss, ist die Empfehlung des CHMP weitergehend:  Sie umfasst Kinder und Jugendliche mit Achondroplasie ab einem Alter von 2 Jahren, deren Epiphysen (Wachstumsfugen) noch nicht geschlossen sind.

Der BKMF hat zum Ziel, Betroffene und ihre Familien umfassend zu informieren, damit ihr eine informierte Entscheidung treffen könnt.  Hierzu bereiten wir 2 Termine für Online-Konferenzen vor.  Sie werden folgende Themen haben.

1) Eine Info-Veranstaltung zu den medizinischen Aspekten des Arzneimittels und einen Überblick über die anderen Wirkstoffe, die sich noch in der Zulassung befinden.

2) Eine Info-Veranstaltung zu praktischen Aspekten wie zum Beispiel:  Wo bekomme ich es?  Wie handhabe ich es?

Um möglichst nah am Verfahren zu informieren, werden die Termine Mitte August stattfinden.  Dies liegt zwar in den Ferien, aber das virtuelle Format ermöglicht euch hoffentlich dennoch eine Teilnahme.  Über die konkreten Termine werden wir separat informieren.

Eine Zusammenfassung der Ergebnisse der Zulassungsstudie

Nachricht auf der Internetseite der EMA.

Update:  Presseerklärung von BioMarin

 

Viele Grüße

Euer BKMF

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