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Videokonferenz: Update medikamentöse Behandlung bei Achondroplasie

Liebe Mitglieder, liebe Interessierte, vor einiger Zeit sind die Ergebnisse der Phase 3-Studie zu Vosoritide von BioMarin im Lancet veröffentlicht worden. Da der der Artikel nicht kostenfrei zugänglich ist, gibt es auf der Homepage des BKMF einen Beitrag dazu, in dem die wesentlichen Punkte zusammengefasst sind. Vielleicht sind dabei noch Fragen offen geblieben oder ihr habt darüber hinaus Bedarf an einem Austausch zum Thema? Wir würden gerne die Studienergebnisse im Rahmen einer Zoom-Sitzung vorstellen und sie mit euch diskutieren. Diese findet am 26.11.2020...

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Verfahrensstand Vosoritide

Liebe Mitglieder, liebe Interessierte,   im Nachgang der Publikation im Lancet Journal ist der Verfahrensstand zu Vosoritide interessant. Eine Zulassung muss vom jeweiligen pharmazeutischen Unternehmen beantragt werden. Bei Arzneimittel für Seltene Erkrankungen geschieht dies üblicherweise im Rahmen eines zentralisierten Verfahrens durch die Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA). Hierzu werden umfangreiche Daten eingereicht und geprüft. Zentraler Aspekt eines solchen Verfahrens ist die Nutzen-Risiko-Abwägung, die mit einer positiven oder negativen Empfehlung endet. Diese ist die Grundlage für die Erteilung bzw. Ablehnung der Zulassung durch die...

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Zusammenfassung des Artikels zur Phase 3 von Vosoritide

Liebe Mitglieder, liebe Interessierte,   am 5.09. ist der Fachartikel mit Ergebnissen der Phase 3 Studie von Vosoritide im Lancet erschienen.  Der Titel ist etwas lang, daher hier nur der Hinweis zur Zitation mit Link am Seitenende.  Vosoritide ist der Name des Wirkstoffs, der Handelsname ist aktuell noch nicht bekannt.  Der Artikel ist auch online erhältlich, allerdings ist er kostenpflichtig und auf Englisch.  Daher haben wir uns entschieden, eine deutsche Zusammenfassung zu erstellen.  Bitte beachten Sie, dass es sich hier um...

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Podcast-Empfehlung mit Ninia LaGrande

Liebe Mitglieder, liebe Interessierte,   Ninia LaGrande kennt ihr inzwischen alle. Nicht nur vom Kleinwuchsforum ;-) Dass sie neben ihrer Karriere als Poetry Slammerin (Spoiler: welche sie nun beenden möchte), erfolgreiche Autorin, Fernseh-, Panel- und Eventmoderatorin ist, wissen viele von euch ebenfalls. Für mich und viele andere kleinwüchsige Frauen ist sie auch noch ein absolutes Rolemodel. Nicht nur weil sie Muttersein und Kleinwuchs aktiv in der Öffentlichkeit thematisiert. Unter anderem darüber spricht sie in diesem spannenden Podcast. Darin sagt sie auch noch viel andere...

TRPS/MHE Absage Treffen in Wolfsburg

Liebe Mitstreiter und Betroffene!   Wie ihr alle sicher den Medien entnommen habt, steigen seit zwei Wochen in ganz Deutschland die Corona-Fallzahlen. Aus diesem Grund kann die Jugendherberge in Wolfsburg nicht die Teilnehmerzahl auf unser angemeldetes Kontingent von 40 bis 45 Personen zulassen. Durch die einzuhaltenden Abstandsregeln stehen uns in unseren gebuchten Seminarräumen nur Plätze für maximal 16 Personen zur Verfügung, Tendenz eher fallend. Nur die geplante Anzahl von Betten war reservierbar, ist aber ebenfalls gerade in der Diskussion. Bis November ist...

Neuer Veranstaltungsort für das Jugendseminar im Juli

Liebe Mitglider, aufgrund von Coronabedingten Auflagen kann das geplante Jugendseminar nicht mehr in der Jugendherberge Lüneburg stattfinden.  Als Alternative hat uns die Jugendherberge Wittenberg zugesagt. Falls ihr aufgrund der Verschiebung absagen müsst, macht dies bitte bis Freitag, den 10.07. bei Vicy (victoria.schippmann@bkmf.de). Die Bahnreisenden können ihre Tickets bei der Deutschen Bahn umtauschen. Euer BKMF

Studie zu Patienten & Innovation

Liebe Mitglieder, uns erreichte die Anfrage einer Doktorandin des Hasso Plattner Instituts.  Sie untersucht die Fragestellung, wie Patienten durch eigene Betroffenheit zu Erfindern werden. Vielleicht spricht euch das Thema an und ihr habt Lust, teilzunehmen  Link zur Studie Für jeden ausgefüllten Fragenbogen werden 2€ an eine Organisation im Bereich der Seltenen Erkrankugnen gespendet. Euer BKMF  

GB Nr. 25

Neuerscheinung Gelbes Blatt Nr. 25 Kleinwuchs, Schwangerschaft, Geburt und Elternsein

Liebe Mitglieder, liebe Interessierte,   wir freuen uns, auf die Neuerscheinung eines Gelben Blattes hinweisen zu dürfen:  „Nr. 25 Kleinwuchs, Schwangerschaft, Geburt und Elternsein“ In diesem Gelben Blatt werden die Erfahrungen eines mehrjährigen Projektes zu dem Thema zusammengefasst und aufbereitet. Falls direkt Fragen zu dem Themakomplex entstehen sollten, können Sie sich auch gerne direkt an die Beratung wenden:  beratung@bkmf.de Hier kann auch der Kontakt zu ehrenamtlichen Beraterinnen hergestellt werden. Das Gelbe Blatt lässt sich ab sofort in unserem Onlineshop bestellen:   Viele Grüße Euer BKMF